关于idebenone
 

　　idebenone是一种合成的短链苯醌（short-chain benzoquinone），这是NAD(P)H:醌氧化还原酶（NQO1）的辅助因子。idebenone能够刺激线粒体电子传递，减少和清除活性氧（ROS）并补充细胞能量水平。

在美国和欧盟，idebenone已被授予孤儿药资格，在美国还被授予了快速通道资格。
 

　　Puldysa MAA的提交，是基于多项II期和III期临床研究的数据，包括一项双盲、安慰剂对照、关键性III期研究DELOS，该研究在64例未接受糖皮质激素治疗的DMD患者中开展，研究中患者接受idebenone（900mg/天）或安慰剂。

结果显示，该研究达到了主要终点：治疗52周后，与安慰剂组相比，idebenone治疗组呼气峰值流量（PEF）下降的速度显著降低，表明该药能够减缓患者呼吸功能下降的进程。

来自双盲、安慰剂对照II期研究DELPHI及其2年开放标签扩展研究DELPHI-E也为idebenone的疗效提供了支持性数据。
 

　　一项前瞻性、回顾性研究SYROS对18例已完成DELOS研究并进入扩大获取项目（EAP）接受idebenone（900mg/天）治疗的患者进行了长期呼吸功能数据的收集和分析。

结果显示，在治疗过程中，先前观察到的idebenone对降低呼吸功能下降率的有益作用可维持长达6年。