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FDA授予 Alexion 公司Ultomiris递交的补充生物制剂许可申请优先审评资格
2019-06-24 09:08  点击:162
  近日,Krystal Biotech公司宣布,其基因疗法KB103在2期临床试验中取得积极结果,治疗营养不良性大疱性表皮松解症(DEB)。

KB103同时获得了FDA授予的再生医学先进疗法(RMAT)认定,RMAT认定旨在加快再生医疗产品(包括基因治疗产品)的开发和批准。

关于KB103
 
  KB103是一种复制缺陷型、非整合型病毒载体,利用Krystal公司的STAR-D平台进行工程化生产,可将具备正常功能的人类COL7A1基因直接递送至患者的分裂和未分裂皮肤细胞。

HSV-1与其他病毒载体相比,可更有效地穿透皮肤细胞。同时,HSV-1可以容纳体积大且数量多的基因,加之其低免疫原性,成为直接和重复递送转基因至皮肤细胞的合适载体。
 
  相关研究
 
  在KB103的2期临床试验(GEM-2)中,6名皮肤受伤患者通过KB103治疗后5名患者达到100%伤口闭合,KB103处理伤口达到100%伤口闭合的平均时间为23天。除了其中一例慢性伤口,其余经KB103治疗后可保持90天的100%伤口闭合。
 
 
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