近日， Alexion Pharmaceuticals公司宣布，FDA已接受该公司为Ultomiris递交的补充生物制剂许可申请（sBLA），并授予其优先审评资格。
Ultomiris是一种长效C5补体抑制剂，可用于治疗非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）。优先审评资格意味着FDA将在今年10月19日之前作出回复。
Ultomiris是首个长效的C5补体蛋白抑制剂，每8周使用一次便可抑制C5蛋白的活性。
Ultomiris可通过抑制终端补体级联反应，治疗补体信号通路不受控制激活引发的多种疾病，如阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）、aHUS以及抗乙酰胆碱受体抗体阳性重症肌无力。
这一sBLA是基于先前公布的Ultomiris治疗aHUS的3期研究结果。56名未接受过补体抑制剂治疗的成年患者每8周通过静脉输液接受一次Ultomiris的治疗。
试验结果表明，83.9%的患者血小板减少症得到缓解，76.8%的患者出现溶血的概率降低，58.9%的患者肾功能得以改善。
试验结果表明，83.9%的患者血小板减少症得到缓解，76.8%的患者出现溶血的概率降低，58.9%的患者肾功能得以改善。
