在美国，Ultomiris于2018年12月获得FDA批准，用于PNH成人患者的治疗。
目前，Ultomiris治疗PNH成人患者的上市申请也正在接受欧盟监管机构的审查。在美国、日本和欧盟，Ultomiris均被授予了治疗PNH的孤儿药资格。
目前，Ultomiris治疗PNH成人患者的上市申请也正在接受欧盟监管机构的审查。在美国、日本和欧盟，Ultomiris均被授予了治疗PNH的孤儿药资格。
关于Ultomiris
Ultomiris是一种长效C5补体抑制剂，能抑制人体免疫系统补体级联反应中的C5蛋白。该药被定位为Alexion公司重磅药物Soliris的升级版，后者于2007年首次获准上市，已获批治疗3种罕见病，分别为PNH、非典型溶血性尿毒综合征(aHUS)、抗乙酰胆碱受体抗体阳性全身型重症肌无力（gMG）。
此外，Soliris治疗脊髓炎-视神经频谱障碍（NMOSD）于今年2月底在美国监管方面进入FDA的优先审查。
相关研究
此外，Soliris治疗脊髓炎-视神经频谱障碍（NMOSD）于今年2月底在美国监管方面进入FDA的优先审查。
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此次批准，是基于2项关键性III期临床研究的综合数据，这是有史以来在PNH患者中开展的最大规模的III期研究，共入组了441例患者，包括从未接受过补体抑制剂治疗的（初治）PNH患者，以及接受Soliris（eculizumab）病情稳定的PNH患者。
数据显示，Ultomiris每8周输注一次与Soliris每2周输注一次在全部11个终点（主要终点和全部关键次要终点）方面均达到了非劣效性。
研究中，Ultomiris的安全性与Soliris的安全性相似。最近公布的额外数据表明，Ultomiris提供了持续8周的即刻和完全的C5抑制，同时消除了与不完全的C5抑制相关的突破性溶血。
数据显示，Ultomiris每8周输注一次与Soliris每2周输注一次在全部11个终点（主要终点和全部关键次要终点）方面均达到了非劣效性。
研究中，Ultomiris的安全性与Soliris的安全性相似。最近公布的额外数据表明，Ultomiris提供了持续8周的即刻和完全的C5抑制，同时消除了与不完全的C5抑制相关的突破性溶血。
