近日，Alnylam公司宣布旗下的Onpattro（patisiran）已获日本厚生劳动省（MHLW）批准，用于治疗遗传性转甲状腺素介导的（hATTR）淀粉样变性伴多发性神经病。

关于Onpattro

Onpattro是一种通过静脉注射的RNAi药物，通过靶向并沉默特异的信使RNA（mRNA），阻断甲状腺素运载蛋白（TTR）的生成，这可能有助于减少沉积并促进TTR淀粉样蛋白在外周组织中的清除，并恢复这些组织的功能。

在美国和欧盟，Onpattro分别于2018年8月10日和8月30日获批，成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物。