近期，bluebird bio公布了其基因疗法LentiGlobin®用于治疗输血依赖性β-地中海贫血（TDT）患者的第1/2阶段Northstar（HGB-204）、第3阶段Northstar-2 HGB-207）和第3阶段Northstar-3（HGB-212）的最新研究数据。
研究表明，通过LentiGlobin治疗不同基因型的患者能够实现和保持输血独立性，稳定产生基因治疗衍生的血红蛋白HbAT87Q，延长数年。
在获得输血独立性的患者中，随着时间的推移，肝脏铁浓度下降，红细胞生成指标提高，显示出基因治疗对TDT患者具有转化性疾病改善潜力。
在获得输血独立性的患者中，随着时间的推移，肝脏铁浓度下降，红细胞生成指标提高，显示出基因治疗对TDT患者具有转化性疾病改善潜力。
LentiGlobin则可以通过将β-globin基因的修饰形式的功能性拷贝（βA-T87Q-globin基因）添加到患者自身的造血干细胞（HSC）中来解决TDT的潜在遗传原因。
这意味着不需要异体HSC移植，只要患者有βA-T87Q-globin基因，就有可能产生HbAT87Q，即基因治疗衍生的Hb，其水平可以消除或显著减少输血需求。
这意味着不需要异体HSC移植，只要患者有βA-T87Q-globin基因，就有可能产生HbAT87Q，即基因治疗衍生的Hb，其水平可以消除或显著减少输血需求。
