近日，PTC Therapeutics宣布美国FDA已批准其新药Emflaza（deflazacort）扩大适用范围，治疗2-5岁的杜氏肌营养不良患者。这也使得它在2017年首次获批后，有望进一步造福更多儿童。
Emflaza
Emflaza是一种糖皮质激素的前体。长久以来，Emflaza在全球多个国家内被用于治疗DMD。
从作用机制上看，Emflaza能起到抗炎症和免疫抑制的效果。但目前我们仍不明确它为何能对DMD产生积极的疗效。
从作用机制上看，Emflaza能起到抗炎症和免疫抑制的效果。但目前我们仍不明确它为何能对DMD产生积极的疗效。
在一项早期于美国进行的临床试验中，研究人员们招募了196名男性儿童。在52周的试验结束之际，研究人员们发现使用0.9 mg/kg剂量Emflaza的儿童，其肌肉力量较安慰剂对照组有着显著提高。不过1.2 mg/kg高剂量组却没有观察到这一现象。
在另一项招募了29名患者，时长达104周的临床试验中，在肌肉强度等指标上，Emflaza相对安慰剂对照组也有着多个优势。
在另一项招募了29名患者，时长达104周的临床试验中，在肌肉强度等指标上，Emflaza相对安慰剂对照组也有着多个优势。
