MPS IVA是因一种参与糖胺聚糖（GAG）代谢的酶缺乏活性导致的。GAGs逐步积聚会造成严重病变和多系统临床损害，导致患者功能能力和生活质量下降以及早亡。

MPS IVA最常见的特征是进行性骨骼发育不良，肌肉骨骼或呼吸功能障碍需要频繁手术治疗，而且会严重限制患者活动、耐力和呼吸功能。

近日，美国百傲万里制药公司(BioMarin Pharmaceutical, )旗下Vimizim（elosulfase alfa,依洛硫酸酯酶α）获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准用于治疗罕见病黏多糖贮积症IVA型（MPS IVA），也被称为Morquio综合征A型（Morquio A syndrome）。