在多项临床试验中，研究人员们发现75%-80%的患者摆脱了对输血的依赖。在数据截止时，已有患者近6年（56个月）没有接受输血。和过去频繁的输血相比，这无疑是一个重大改变。

在安全性方面

研究人员观察到了一起可能与治疗有关的严重副作用。其他的副作用与干细胞采集以及移植前的骨髓处理有关。
 

　　消息称，欧洲药品管理局（EMA）曾授这款疗法PRIME资格，并将其纳入“Adaptive Pathway”项目，以加速其审评流程。