今天，辉瑞（Pfizer）宣布，FDA已经接受其用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）在研药物tafamidis的新药申请（NDA）。

　　本次NDA包括两种剂型，分别为tafamidis的葡甲胺（meglumine form）剂型和游离酸（free acid form）剂型，其中葡甲胺剂型（20毫克胶囊）获得了FDA颁发的优先审评资格，有望在2019年7月前得到批复。而游离酸剂型（61毫克胶囊），则有望在2019年11月前得到批复。

　　关于Tafamidis

　　Tafamidis是一款小分子口服药物，可以选择性地结合TTR四聚体的特定位点，防止因其去稳定化而引起的ATTR-CM淀粉样蛋白的形成。

　　2012年，在欧盟和美国，tafamidis均被颁发了孤儿药资格。分别于2017年5月和2018年3月，FDA为tafamidis颁发了快速通道资格和突破性疗法认定。18年3月，日本厚生劳动省也为tafamidis颁发了SAKIGAKE资格（先驱资格）。

　　相关研究

此次NDA的提交是基于关键3期试验ATTR-ACT的结果。为期30个月的试验达到其主要终点，即与安慰剂相比，tafamidis显著降低了野生型或突变（遗传性）ATTR-CM患者的全因死亡率和心血管相关住院率，其中死亡风险降低了30％，而心血管相关住院率降低了32％。

　　此外，tafamidis也展示了良好的耐受性和安全性。该研究结果在德国慕尼黑举行的2018年ESC大会上公布，同时在线发表在《新英格兰医学杂志》（NEJM）上。