科技前沿
Amprion公司诊断帕金森病的检测技术获得美国FDA授予的突破性医疗器械认定
2019-05-30 09:09  点击:267
  近日,ertex公司宣布,已选择由下一代矫正剂VX-445(elexacaftor)、tezacaftor、ivacaftor组成的三联疗法,将在今年第三、四季度分别向美国FDA和欧盟EMA提交申请,用于治疗12岁及以上CF患者的治疗。

具体为:携带一个F508del突变和一个最小功能突变的患者,以及携带2个F508del突变的患者。
 
  Vertex平行开展了两个III期项目,评估两种不同的三联方案(VX-659/tezacaftor/ivacaftor,VX-445/tezacaftor/ivacaftor),以选择最佳方案提交全球监管审批

。每个项目都包含两个III期研究,分别评估治疗携带一个F508del突变和一个最小功能突变的患者,以及治疗携带2个F508del突变的患者。

上述III期研究均达到了主要终点,并在所有的关键次要终点方面显示出统计学意义的显著改善。此外,两种三联疗法都具有良好的耐受性,两个项目中有98%以上患者完成了III期研究治疗期,并被选择入组每种方案的开放标签扩展研究。
 
  Vertex最终确定,VX-445三联方案可使最大数量的CF患者受益。这一决定是基于对多种因素的详细评估,包括安全性、耐受性和药物相互作用的有利情况、与激素避孕药联合用药的能力以及缺乏光敏性。
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