公司表示将与美国FDA和欧盟EMA会面，审查III期研究数据和提交文件的其他要素，并计划在今年第三季度公布监管提交时间。
关于Valrox
Valrox是一种基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法，通过向患者体内递送凝血因子VIII功能基因，恢复VIII的产生，从而消除或减少静脉VIII输注需求。
在美国和欧盟，Valrox分别被授予了突破性药物资格和优先药物资格，并同时被授予了孤儿药资格。
在美国和欧盟，Valrox分别被授予了突破性药物资格和优先药物资格，并同时被授予了孤儿药资格。
Valrox的全球性III期项目包括两项III期临床研究，分别评估6e13 vg/kg剂量（GENEr8-1研究）和4e13 vg/kg剂量（GENEr8-2研究）。新修订的GENEr8-1研究预计将在2019第三季度完成患者入组，计划招募130例受试者，目的是评估valrox相对当前标准护理预防性治疗的优越性。
截至5月28日，在III期GENEr8-1研究的20-patient队列中，有8例患者在第23-26周时达到凝血因子VIII活性水平≥40国际单位/分升（IU/dL）的预先规定标准。
截至4月30日，研究中valrox给药剂量为6e13 vg/kg的队列中，在第23-26周，16例受试者中有7例达到或超过了预先规定的凝血因子VIII活性水平（即40IU/dL）。4月30日截止日之后，又有一例受试者达到了这一标准，总达标患者数为8人。
16例患者在截止日达到了valrox给药后第26周时间点，这些患者估计的中位年出血率（ABR）为零，估计的平均ABR为1.5，代表着与基线相比降低了85%。此外，在第5-26周期间，中位年化凝血因子VIII使用减少84%、平均年化凝血因子VIIII使用减少94%。在23-26周期间，这16例患者的平均凝血因子VIII活性水平为36（SD=28）IU/dL、中位数为33IU/dL。
安全性方面
安全性方面
安全性分析显示，在6e13 vg/kg剂量下，22例患者表现出良好的耐受性。没有患者产生针对因子VIII的抑制，也没有患者退出研究。最常见的不良事件为丙氨酸转氨酶（ALT）升高（17例，77.3%）、恶心（11例，50%）、头痛（10例，45.5%）、疲劳（9例，40.9%）、关节痛（8例，36.4%）、AST升高（8例，36.4%）、鼻咽炎（7例，31.8%）、背痛（6例，27.3%）、口咽疼痛（5例，22.7%）。
3例受试者出现严重不良事件，2例与输液反应有关，1例与治疗无关。
3例受试者出现严重不良事件，2例与输液反应有关，1例与治疗无关。
