关于Idebenone

Idebenone是一种人工合成的短链苯醌（short-chain benzoquinone），它是NAD(P)H醌氧化还原酶（NQO1）的辅酶。

Idebenone能够刺激线粒体电子传递，降低活性氧水平并且补充细胞能量水平。它已经获得欧盟和美国授予的孤儿药资格，并且获得美国FDA授予的快速通道资格。

 

　　这一申请是基于idebenone在多项2期和3期临床试验中获得的试验结果，其中包括名为DELOS的随机双盲，含安慰剂对照的关键性3期临床试验。

在这项试验中，64名未接受糖皮质激素治疗的DMD患者接受了idebenone或安慰剂的治疗。Idebenone在这项试验中达到了试验的主要终点，与安慰剂相比，在接受治疗52周之后，显著降低了患者呼气峰值流量（PEF）下降的速度，表明这一疗法能够延缓患者呼吸功能下降的进程。