TGCT又称为色素沉着绒毛结节性滑膜炎（PVNS），或腱鞘巨细胞瘤（GCT-TS），是一种具备局部侵袭性的罕见非恶性肿瘤。它能够影响滑膜覆盖的关节、滑囊和腱鞘，导致关节或肢体出现肿胀、疼痛、僵硬，以及活动范围下降。

今天，第一三共（Daiichi Sankyo）公司宣布，美国FDA肿瘤学药物咨询委员会（ODAC）以12:3的投票结果，支持该公司开发的集落刺激因子1受体（CSF1R）抑制剂pexidartinib用于治疗症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）。

如果获得FDA批准，pexidartinib将成为治疗TGCT的第一个也是唯一的获批疗法。

 

　　Pexidartinib是一款创新口服CSF1R小分子抑制剂。CSF1R介导的信号通路是驱动滑膜中异常细胞增生的主要因素。Pexidartinib同时也会抑制c-kit和FLT3-ITD的活性。

Pexidartinib曾经获得FDA授予的突破性疗法认定和孤儿药资格，它的新药申请（NDA）也获得了优先审评资格。预计FDA将在今年8月3日之前作出回复。

 

　　这款新药的NDA是基于名为ENLIVEN的3期临床试验结果。试验结果表明，39%接受pexidartinib治疗的患者在经过25周治疗之后获得缓解，安慰剂组这一数值为0%（p<0.0001）。