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美国FDA批准杰特贝林Zemaira®的4克和5克小瓶装治疗α1抗胰蛋白酶缺乏症
2019-04-26 11:17  点击:234
  今天,BioMarin Pharmaceutical公司宣布,欧盟批准该公司开发的Palynziq(pegvaliase injection)上市,用于降低16岁以上苯丙酮尿症(PKU)患者血液中的苯丙氨酸(Phe)水平。这些患者血液中的Phe水平即使使用其它治疗手段,仍然没有得到足够的控制。

Palynziq是一款聚乙二醇化的苯丙氨酸氨解氨酶(PAL),这是欧洲第一款获批的靶向PKU病理机制的酶替代疗法。
 
  Palynziq是一款聚乙二醇化的苯丙氨酸氨解氨酶,它通过降解Phe来将患者血液中的Phe水平降低到目标范围。欧盟对Palynziq的批准是基于其临床开发项目的结果,其中包含名为PRISM-2的3期临床试验。

这一试验结果表明,接受20 mg或40 mg剂量的Palynziq治疗的患者在8周后能够将血液Phe水平维持在553.0 µmol/L和566.3 µmol/L。20 mg或40 mg安慰剂对照组水平为1509.0 µmol/L和1164.0 µmol/L。
 
  在为期36个月的开放标签扩展研究中,使用Palynziq的患者的血液Phe水平获得了持续的降低。平均Phe水平从基线的1233 µmol/L降低到565 µmol/L(第12个月,n=164),345 µmol/L(第24个月,n=90),和341 µmol/L(第36个月,n=48)。在36个月之后,72%的患者达到欧盟推荐的治疗目标(Phe水平低于600 µmol/L)。
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