今天,FDA宣布批准Jacobus Pharmaceutical公司开发的Ruzurgi(amifampridine)药片上市,用于治疗6-17岁的Lambert-Eaton肌无力综合征(LEMS)患者。
Ruzurgi的批准是基于成人LEMS患者的临床试验,成人患者的药代动力学数据,以及使用药代动力学模型和模拟发现的儿科患者剂量,和从6-17岁儿科患者中获得的安全性数据。
Ruzurgi的疗效是基于包含32名成人患者的随机双盲,含安慰剂对照的临床研究。这项研究中,患者先使用Ruzurgi三个月,然后一部分患者持续使用Ruzurgi,而另一部分患者换为接受安慰剂治疗。
试验结果表明,继续接受Ruzurgi治疗患者的运动能力减弱程度小于安慰剂组。
试验结果表明,继续接受Ruzurgi治疗患者的运动能力减弱程度小于安慰剂组。