近日,ReNeuron公司宣布,该公司开发的人类视网膜祖细胞(hRPC)疗法,在治疗视网膜色素变性(RP)患者的1/2a期临床试验中,获得积极初步结果。
所有3名在2a期临床试验中接受治疗的第一队列患者的视力与基线相比,得到显著和持续改善。
ReNeuron公司的hRPC疗法通过在患者视网膜下注射在GMP条件下生产的hRPC,在保护已有感光细胞的同时,分化出新的感光细胞并且定植到感光细胞层中,从而恢复患者视力。
在这项开放标签临床试验中,三名患者接受了hRPC的治疗,患者分别在2019年2月20日和4月26日接受了两次随访检测。
最近一次随访检测结果表明,患者接受治疗的眼睛平均视力改善23个字母(能够多读出标准视力表上23个字母)。而未接受治疗的对照眼视力没有具有临床意义的改善(平均多读出5个字母)。
最近一次随访检测结果表明,患者接受治疗的眼睛平均视力改善23个字母(能够多读出标准视力表上23个字母)。而未接受治疗的对照眼视力没有具有临床意义的改善(平均多读出5个字母)。
多读出23个字母意味着在标准视力表上能够多读出四行字母。美国FDA认为多读出15个以上字母是具有临床意义的视力改善。