近日，Acceleron公司在《血液学》杂志上公布了Luspatercept临床二期研究积极结果，试验评估了该药物对于红细胞（RBC）输血依赖和非输血依赖性β-地中海贫血的治疗效果。

　　关于Luspatercept

Luspatercept（ACE-536）是一种新型融合蛋白，可阻断TGF β超家族红细胞生成抑制剂，是一种值得探索的新治疗方案。该药物也是Acceleron和新基公司全球合作的一部分。

　　这项开放标签的二期临床研究目的是确定luspatercept是否可以改善β地中海贫血患者的贫血和疾病并发症。这次试验招募了64名患者，其中包括33例非输血依赖性（平均血红蛋白<10.0 g / dL，<4红细胞[RBC]单位输注/ 8周），以及31例输血依赖患者（≥4RBC单位/ 8周）。患者每21天接受皮下注射0.2-1.25 mg/kg luspatercept，每位患者都接受了超过5个周期的治疗。

　　此次试验的主要终点是红细胞反应，定义为非输血依赖患者连续超过14天（无红细胞输血）血红蛋白从基线增加超过1.5g/dL，或者输血依赖患者治疗前12周与治疗前12周相比，红细胞输血负荷减少≥20％。

　　试验结果显示，接受较高剂量水平的luspatercept（0.6-1.25 mg/kg）的患者中有18名（58％）非输血依赖患者相对于基线，在≥14天内平均血红蛋白增加≥1.5g/ dL。输血依赖性的患者中有高达26例（81％）的红细胞输血负荷减少超过20％。最常见的1-2级不良事件是骨痛，头痛和肌痛。截至论文发表时，仍有33名患者继续接受研究。研究证实，在接受luspatercept治疗后β-地中海贫血患者的血红蛋白或输血负担有所改善。

在2018年ASH年会上，luspatercept公布的最新临床结果非常出色，在治疗骨髓增生异常综合征（MSD）导致的贫血和β地中海贫血症两项3期临床试验中，luspatercept都达到了试验的主要终点。