现在,CHMP的意见将递交至欧盟委员会(EC),后者将参考CHMP的意见并在未来2-3个月做出最终审查决定。
在美国,Ultomiris于2018年12月获得FDA批准,用于PNH成人患者的治疗。值得一提的是,Alexion使用了一张优先审评券来加速该药在美国的审查。
目前,Ultomiris治疗PNH成人患者的上市申请也正在接受日本监管机构的审查。在美国和欧盟,Ultomiris均被授予了治疗PNH的孤儿药资格。
目前,Ultomiris治疗PNH成人患者的上市申请也正在接受日本监管机构的审查。在美国和欧盟,Ultomiris均被授予了治疗PNH的孤儿药资格。
关于Ultomiris
Ultomiris是一种长效C5补体抑制剂,能抑制人体免疫系统补体级联反应中的C5蛋白。该药被定位为Alexion公司重磅药物Soliris的升级版,后者于2007年首次获准上市,已获批治疗3种罕见病,分别为PNH、非典型溶血性尿毒综合征(aHUS)、抗乙酰胆碱受体抗体阳性全身型重症肌无力(gMG)。
此外,Soliris治疗脊髓炎-视神经频谱障碍(NMOSD)于今年2月底在美国监管方面进入FDA的优先审查。
相关研究
此外,Soliris治疗脊髓炎-视神经频谱障碍(NMOSD)于今年2月底在美国监管方面进入FDA的优先审查。
相关研究
CHMP推荐批准Ultomiris,是基于2项关键性III期临床研究的综合数据,这是有史以来在PNH患者中开展的最大规模的III期研究,共入组了441例患者,包括从未接受过补体抑制剂治疗的(初治)PNH患者,以及接受Soliris(eculizumab)病情稳定的PNH患者。
数据显示,Ultomiris每8周输注一次与Soliris每2周输注一次在全部11个终点(主要终点和全部关键次要终点)方面均达到了非劣效性。
研究中,Ultomiris的安全性与Soliris的安全性相似。最近公布的额外数据表明,Ultomiris提供了持续8周的即刻和完全的C5抑制,同时消除了与不完全的C5抑制相关的突破性溶血。Ultomiris迄今为止的整个临床开发项目代表了超过750多患者年的经验。
数据显示,Ultomiris每8周输注一次与Soliris每2周输注一次在全部11个终点(主要终点和全部关键次要终点)方面均达到了非劣效性。
研究中,Ultomiris的安全性与Soliris的安全性相似。最近公布的额外数据表明,Ultomiris提供了持续8周的即刻和完全的C5抑制,同时消除了与不完全的C5抑制相关的突破性溶血。Ultomiris迄今为止的整个临床开发项目代表了超过750多患者年的经验。