ARO-AAT是该公司第二代皮下给药的RNAi疗法，目前正被开发用于治疗与α-1抗胰蛋白酶缺乏（AATD）相关的肝病，这是一种罕见的遗传性肝病，严重损害受影响个体的肝脏和肺脏。
 

　　ARO-AAT旨在抑制突变的α-1抗胰蛋白酶（Z-AAT）蛋白在肝脏的产生，这是AATD患者进行性肝病的原因。减少炎症性Z-AAT蛋白的产生有望阻止肝病的进展，并可能使其再生和修复。
 

　　Arrowhead公司计划在2019年第二季度在美国的不同临床试验点对AATD相关肝病患者进行ARO-AAT II/III期临床研究的适应性设计，随后在欧洲的不同国际临床试验点进行，尚需等待监管提交和审查。

该研究建议的主要目标是评估安全性和药效学剂量反应，并评估疗效，定义为：AATD相关肝病的组织学分级量表改善，以及研究结束时活检肝纤维化Ishak评分系统确定的纤维化无恶化。该公司计划在启动后提供额外的研究细节。