CTX001是一种实验性体外（ex vivo）、CRISPR基因编辑的疗法，目前正评估治疗TDT患者和重度SCD患者的潜力；其中，患者的造血干细胞经过CRISPR/Cas基因编辑，可在红细胞中产生高水平的胎儿血红蛋白（HbF）。HbF是一种携氧蛋白，在出生时天然存在，之后被成人血红蛋白所取代。

CTX001对HBF的升高，有可能缓解TDT患者的输血需求，以及SCD患者痛苦且致衰性的镰状危象。
 

　　CRISPR Therapeutics和Vertex于2015年达成一项战略研究合作，重点是利用CRISPR/Cas9发现和开发针对人类疾病内在基因原因的潜在新疗法。CTX001是联合研究项目中诞生的第一种疗法。双方将共同开发和商业化CTX001，并在全球范围内平均分担所有研发成本和利润。
 

　　今年2月，双方宣布，评估CTX001治疗TDT的一项I/II期研究中，首例患者已接受了CTX001治疗。此次患者治疗，也标志着临床试验中CRISPR/Cas9疗法的首次公司赞助使用。该项开放标签I/II期旨在评估18-35岁TDT非β0/β0亚型患者接受单剂量CTX001治疗的安全性和有效性。

此外，双方也正在调查CTX001治疗SCD。今年2月，在美国开展的一项重度SCD I/II期研究已入组了首例患者，预计将在2019年中输注CTX001。目前，这2项研究的患者招募仍在进行中。