UltraGenyx将于2019年年中提交UX007的一份新药申请（NDA），其中将纳入来自一项II期研究（入组29例患者）的数据、来自一项长期安全性和疗效扩展研究（入组75例患者）的数据、对20例患者同情用药的回顾性医疗记录审查数、通过扩大获取项目治疗的70例患者数据、随机化对照研究（入组32例患者）显示triheptanoin（三庚烷）对心脏功能效应的数据。

 

　　UX007是一种高纯度、医药级、合成的七碳脂肪酸甘油三酯，通过一个多步骤的化学过程产生，这是一种研究性药物，旨在为患者提供中等长度的奇数链脂肪酸，这些脂肪酸可在关键的能量生成过程Krebs循环中代谢以增加中间底物。

与典型的偶数链脂肪酸不同，UX007可以通过Krebs循环转化为新的葡萄糖，可能提供重要的额外治疗效果，尤其是当葡萄糖水平过低时。