Cerdelga的主成分为Eliglustat，每粒胶囊含有84mg的Eliglustat。Eliglustat最初由密歇根大学开发，健赞取得了许可权。2014年11月，PDL 公司收购了密西根大学Cerdelga全球专利权利的一部分，由此获得了授权专利到期前所有专利使用费的分成。

 

　　作为一种强效、高度特异性神经酰胺类似物抑制剂，Cerdelga通过靶向葡萄糖神经酰胺合成酶降低葡萄糖神经酰胺的产生，适用于肝脏药物代谢酶细胞色素P450 2D6（CYP2D6）代谢基因型为弱代谢、中等代谢及快代谢的1型戈谢病成人患者的长期治疗，不适用于经基因检测（CYP2D6）证实对Cerdelga代谢更快或代谢速度不确定的少数患者，是戈谢病治疗的一线口服药物。

 

　　作为全球首个口服戈谢病治疗药物，Cerdelga的上市扭转了此前注射型药物主导的戈谢病市场格局，成为患者提供了一个新的治疗选择。

 

　　此次，协和药业国内首家以化药3提交了依利格鲁司他胶囊的上市申请，目前处于“在审评审批中”，有望在未来拿下这一款孤儿药物的首仿，为国内的戈谢病患者群体带来新的治疗选择。