近日， FibroGen公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予实验性抗CTGF单克隆抗体pamrevlumab治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的孤儿药资格。

 

　　关于pamrevlumab
 

　　pamrevlumab是FibroGen开发一种首创（first-in-class）全人抗体，可靶向抑制结缔组织生长因子（CTGF）的活性。

CTGF是组织重塑和纤维化的中心介质，涉及广泛的纤维化和增生性疾病，影响全身器官系统。这些疾病的特征是持续的过度瘢痕化，导致器官功能障碍和衰竭，其中许多疾病几乎没有有效的治疗选择，包括特发性肺纤维化（IPF）、胰腺癌、杜氏肌营养不良（DMD）。

 

　　之前，FDA已授予pamrevlumab治疗IPF、胰腺癌的孤儿药资格和快速通道资格。临床开发方面，pamrevlumab治疗IPF和胰腺癌正准备进入III期临床，治疗DMD处于II期临床。在所有研究中，pamrevlumab表现出一致的良好安全性和耐受性。

 

　　现在，roxadustat正由FibroGen与安斯泰来、阿斯利康联合开发。去年12月18日，罗沙司他胶囊（商品名：爱瑞卓，INN通用名：roxadustat，研发代码：FG-4592）获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗正在接受透析治疗的患者因慢性肾脏病（CKD）引起的贫血。

值得一提是，中国是第一个批准roxadustat的国家。在中国市场，阿斯利康将负责roxadustat的商业化推广工作。