近日,瑞士制药巨头诺华（Novartis）宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予crizanlizumab（SEG101，前称SelG1）预防所有基因型镰状细胞病（SCD）患者血管阻塞性危象（VOC）的突破性药物资格（BTD）。

相关研究

　　FDA授予crizanlizumab BTD，是基于II期SUSTAIN临床研究的积极数据。该研究是一项多中心、多国、随机、安慰剂对照、双盲、12个月研究，旨在评估crizanlizumab联用或不联用羟基脲疗法（hydroxyurea therapy）预防SCD患者发生SCPC的疗效和安全性。

该研究的初步结果已发表于《新英格兰医学杂志（NEJM）》，数据显示，在联用或不联用羟基脲疗法时，与安慰剂相比，crizanlizumab将SCPC中位年发病率显著降低了45.3%（1.63 vs 2.98，p=0.010）。

　　研究中最常见的不良反应（主动治疗组[2.5mg/kg，5mg/kg]发生率≥10%，并且2倍于安慰剂组）包括关节痛、腹泻、瘙痒、呕吐和胸痛。crizanlizumab治疗没有明显增加感染。

2018年美国血液学会年会（ASH2018）上公布的事后分析新数据显示，与安慰剂组相比，crizanlizumab（5.0mg/kg）治疗组在治疗期间没有经历任何VOC的患者比例显著更高（37.5% vs 12.2，p=0.008）、接受首次VOC治疗的中位时间延长一倍以上（6.55个月 vs 1.58个月，p＜0.001）、VOC年发生率降低（1.04 vs 2.18，p=0.02）。