UTUC通常指的是在肾盂和输尿管上尿路部位的尿路上皮细胞出现癌变。UTUC通常局部复发风险很高，而且有可能转移。

　　UTUC目前占尿路上皮癌的5-10%，在美国大约有45000名患者，其中大约14500名患者为低级别疾病。目前没有获得FDA批准的非手术疗法治疗UTUC，它仍然代表着一项未被满足的医疗需求。

　　近日，UroGen Pharma公司宣布，该公司用于治疗低级别上尿路上皮癌（LG UTUC）的非手术疗法UGN-101，在关键性3期临床试验中获得积极顶线结果，57%的患者达到完全缓解（CR）。

　　关于UGN-101

　　UGN-101是UroGen公司开发的一种尿路上皮凝胶，它的有效成分是丝裂霉素。

　　UGN-101可以通过标准的膀胱内导管滴注到患者的病灶处，UroGen公司的特殊配方在室温呈液态，但是在体温环境下凝结成半固态。这一特性能够保持滴注在病灶处药物的持续释放，让尿路组织能够长期暴露在丝裂霉素的作用之下，从而使用非手术方法治疗肿瘤。UGN-101已经获得美国FDA授予的快速通道资格和治疗LG UTUC的孤儿药资格和突破性疗法认定。

　　在这项多中心国际3临床试验中，总计71名LG UTUC患者接受了UGN-101的治疗，其中45%的肿瘤属于无法通过手术切除的类型。

　　试验结果表明，在意向治疗患者群中，57%的患者在疗程结束后4-6周接受主要疾病评估时达到完全缓解。值得注意的是，所有达到完全缓解的患者在随后6个月里癌症没有复发。