在美国，FDA于2019年2月受理了pexidartinib治疗TGCT的新药申请（NDA）并授予了优先审查资格（PRD），处方药用户收费法（PDUFA）目标日期为2019年8月3日。之前，FDA也已授予pexidartinib治疗TGCT的突破性药物资格、孤儿药资格。

　　关于pexidartinib
 

　　pexidartinib是一种实验性、新型口服小分子，能够有效抑制集落刺激因子-1受体（CSF1R）。CSF1R是导致TGCT的滑膜中异常细胞的主要生长驱动因素。pexidatinib也能够抑制c-kit和FLT3-ITD。

　　相关研究
 

　　pexidartinib NDA和MAA的提交，是基于关键性III期临床研究ENLIVEN的数据。这是在TGCT患者中评估一种系统性实验性疗法的首个安慰剂对照研究。来自该研究的结果已在2018年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布。

数据显示，采用实体瘤缓解评估标准v1.1评估，在治疗第25周，口服pexidartinib治疗组的总缓解率（ORR）为39%，安慰剂组为0%，数据具有统计学显著差异（p＜0.0001），达到了研究的主要终点。

pexidartinib治疗组病情实现缓解的患者，在中位随访6个月（最长17个月）后，没有发生病情进展。