今天，阿利斯康（AstraZeneca）和默沙东（MSD）宣布，其联合开发的在研药物selumetinib获得了FDA颁发的突破性疗法认定，用于治疗3岁以上的1型神经纤维瘤病（neurofibromatosis，NF）患者，他们携带有表现出症状和/或进行性，不能通过手术治疗的丛状神经纤维瘤（PN）。
MEK是RAS/MAPK信号通路中的关键蛋白激酶。Selumetinib能够选择性地抑制MEK1和MEK2，从而让失调的信号通路恢复正常，进而缓解儿童NF1患者的病情。此前，selumetinib分别得到FDA和EMA颁发的孤儿药资格，用于治疗NF1。
本次突破性疗法认定的颁发是基于selumetinib在2期SPRINT试验中所展示的治疗NF1相关PN的有效性和安全性。
在1期和2期试验中，分别有71%和72%的患者出现了部分缓解，他们的肿瘤体积缩小幅度超过20%，这些数据显示了selumetinib疗效的可重复性。
此外截止至2018年，大部分患者的临床缓解的持续时间都超过了半年。
在1期和2期试验中，分别有71%和72%的患者出现了部分缓解，他们的肿瘤体积缩小幅度超过20%，这些数据显示了selumetinib疗效的可重复性。
此外截止至2018年，大部分患者的临床缓解的持续时间都超过了半年。
