基于这一结果，该公司计划在今年年中向FDA递交新药申请（NDA）。FDA可能以抗肌萎缩蛋白的表达水平作为替代终点，批准这一和其它治疗DMD的在研疗法。这可能进一步加快DMD疗法的研发和审评速度。
关于casimersen
Sarepta公司开发的casimersen是该公司开发的二氨基磷酸酯吗啉代寡聚物（PMOs），它通过与mRNA前体结合，改变mRNA前体的剪接过程，让生成的成熟mRNA跳过了携带基因突变的45号外显子。
通常45号外显子上的基因突变导致抗肌萎缩蛋白无法生成，而casimersen疗法恢复抗肌萎缩蛋白的生成，虽然生成的蛋白缺少了45号外显子编码的氨基酸，但是它们仍然保有一定功能，所以可以减轻DMD患者的症状。
通常45号外显子上的基因突变导致抗肌萎缩蛋白无法生成，而casimersen疗法恢复抗肌萎缩蛋白的生成，虽然生成的蛋白缺少了45号外显子编码的氨基酸，但是它们仍然保有一定功能，所以可以减轻DMD患者的症状。
在名为ESSENCE的随机双盲，含安慰剂对照的3期临床试验中，适用于接受45号或53号外显子跳跃疗法的DMD患者接受了casimersen或golodirsen的治疗。在于FDA讨论后，Sarepta对接受casimersen治疗的DMD患者的抗肌萎缩蛋白水平进行了中期分析，探索以这一蛋白水平作为替代终点递交NDA的潜力。
试验结果表明，使用蛋白免疫印迹检测，接受casimersen治疗的患者在接受治疗48周后，平均抗肌萎缩蛋白水平从基线水平的0.925%上升到1.736%（p<0.001）。同时casimersen组患者的抗肌萎缩蛋白水平显著高于安慰剂组（p=0.009）。
使用RT-PCR检测，所有接受casimersen治疗的患者体内跳过45号外显子的mRNA水平都比基线有显著提高（p<0.001）。而且含45号外显子跳跃的mRNA水平与抗肌萎缩蛋白水平之间有统计显著的正相关关系。
