为了存活，TDT患者需要终生频繁输血和铁螯合疗法排铁。TDT患者面临着因铁过量引起的进行性多器官衰竭等并发症的风险。

目前，治愈TDT的治愈性疗法是进行异体造血干细胞移植（HSCT），但HSCT很难找到合适的HLA配型，而且存在包括由治疗而导致的死亡、移植物衰竭、移植物抗宿主疾病和机会性感染等并发症的风险，特别是由非直系血亲提供的HSCT。

关于Zynteglo

 

　　Zynteglo就是一款潜在的一次性治愈型的基因疗法。它通过对从患者自身收集的造血干细胞进行慢病毒介导的的基因工程改造，导入多拷贝能够表达正常β珠蛋白的转基因，然后再将改造过的细胞输回患者体内，从而达到潜在治愈TDT的疗效。

FDA为Zynteglo颁发了突破性疗法认定和快速通道资格，用于治疗TDT。此外，Zynteglo还获得了EMA的PRIME资格。
 

　　本次CHMP的支持是基于已经完成的1/2期Northstar（HGB-204）试验，1/2期HGB-205试验，正在进行的3期Northstar-2（HGB-207）和Northstar-3（HGB-212）试验，以及长期随访试验LTF-303中获得的数据。

试验结果显示，截止到2018年9月，80%的非β0/β0基因型的1/2期Northstar的试验对象实现了输血无依赖性：12月之内无需输血，无需输血的中位数为38个月。他们的总血红蛋白水平也达到了9 g/dL以上。在6个月后，3期Northstar-2和Northstar-3试验对象的平均总血红蛋白水平为11.9 g/dL。