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EMA正式批准阿斯利康SGLT-2抑制剂Forxiga (达格列净) 用于1型糖尿病患者
2019-03-26 09:56  点击:363
  儿童生长激素缺乏症(GHD)是一种严重的罕见病,由脑下垂体不能产生足够的生长激素引起。患有GHD的儿童不仅身材矮小,而且还经历代谢异常、心理社会挑战、认知缺陷和生活质量差。

近日,丹麦生物制药公司Ascendis Pharma公布了每周一次长效生长激素TransCon Growth Hormone(hGH)治疗儿童生长激素缺乏症(GHD)III期临床研究heiGHt的顶线数据。

  heiGHt是一项随机、开放标签、阳性药物对照研究,将每周一次TransCon hGH与每日一次hGH(Genotropin)进行了对比。

结果显示,该研究达到了主要终点:在52周时,TransCon hGH在年化身高速率(AHV,单位:厘米/年)方面并不劣于每日hGH并且还优于每日hGH。具体数据为,采用协方差分析(ANCOVA)意向性治疗群体,TransCon hGH治疗组AHV为11.2厘米/年,每日hGH为10.3厘米/年(95%CI:0.22-1.50,p=0.0088)。
 
  在每次随访时,TransCon hGH治疗组AHV均高于每日hGH治疗组,治疗差异从第26周(包括第26周)开始得到统计学意义。

TransCon hGH治疗组和每日hGH治疗组应答不佳的患者比例(AHV<8.0厘米/年)分别为4%和11%。研究完成的所有敏感性分析支持主要结果,表明这些结果的稳健性。

安全性方面
 
  研究中,TransCon hGH总体安全,耐受性良好,不良事件与每日hGH治疗组观察到的类型和频率一致,且试验组之间具有可比性。

2组均未发现与研究药物相关的严重不良事件,每个治疗组观察到一例严重的不良事件(TransCon hGH治疗组为1.0%,每日hGH治疗组为1.8%),均与研究药物无关。2组均未发现导致研究药物停药的治疗发生的不良事件。
 
 
 
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