关于onpattro(patisiran)
 

　　这是FDA批准的首款siRNA药物。Onpattro是一种靶向甲状腺素运载蛋白(TTR)的siRNA疗法，能发挥RNAi对基因的“沉默”效果，通过抑制特定mRNA的表达，有效阻止变异甲状腺素运载蛋白的生成，清除组织里的淀粉样蛋白沉积，恢复组织功能。

这一创新性疗法，无疑为此类赴美就医的患者提供了一种新的治疗选择。

相关研究
 

　　Onpattro的获批，是基于III期临床研究APOLLO的数据。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、全球性研究，在伴发多发性神经病的hATTR淀粉样变性患者中开展，旨在评估patisiran的有效性和安全性。

该研究共入组了225例伴发多发性神经病的hATTR淀粉样变性患者，涵盖了39个基因型。研究中，患者以2:1的比例随机分配至patisiran(0.3mg/kg，每3周静脉输注一次)和安慰剂治疗。
 

　　研究结果显示，Onpattro取得了极佳的治疗效果，达到了研究的主要终点和所有次要终点：与安慰剂相比，Onpattro改善了多神经病、生活质量、日常生活活动能力、步行能力、营养状况、自主神经症状。此外，在心肌受累的患者(占研究患者总数的56%)中开展的一项心脏亚组分析结果显示，与安慰剂相比，Onpattro在心脏结构和功能探索性终点方面也表现出显著改善。

　　安全性方面

Onpattro治疗组和安慰剂组不良事件发生率和严重程度均相似，Onpattro治疗组周围水肿和输液相关反应发生率较高，但通常是轻至中度。