近日，新基（Celgene）制药公司表示，公司旗下JAK2抑制剂fedratinib用于骨髓纤维化治疗的上市申请获得FDA优先审评认定，预期做出审批决定日期为9月3日。
Fedratinib除了治疗骨髓纤维化外，其它在研适应症还有真性红细胞增多症。
Fedratinib为Celgene在2018年1月通过并购Impact Biomedicines获得。根据这笔交易，Celgene公司将支付约11亿美元现金，如果fedratinib在骨髓纤维化和其它适应症中获得批准，则Impact Biomedicines公司的股东有资格获得高达14亿美元的额外付款。
Fedratinib为Celgene在2018年1月通过并购Impact Biomedicines获得。根据这笔交易，Celgene公司将支付约11亿美元现金，如果fedratinib在骨髓纤维化和其它适应症中获得批准，则Impact Biomedicines公司的股东有资格获得高达14亿美元的额外付款。
Celgene的本次上市申请是基于临床3期研究JAKARTA的数据。
结果表明，fedratinib达到了主要及次要研究终点，47%的患者在24周时脾脏体积至少减少了35%，同时36%的患者的症状评分也比安慰剂提高了至少50%。本次上市申请还得到了中期研究JAKARTA-2数据的支持，该研究入组患者为此前接受Jakafi (ruxolitinib)治疗的原发性及继发性骨髓纤维化患者。
结果表明，fedratinib达到了主要及次要研究终点，47%的患者在24周时脾脏体积至少减少了35%，同时36%的患者的症状评分也比安慰剂提高了至少50%。本次上市申请还得到了中期研究JAKARTA-2数据的支持，该研究入组患者为此前接受Jakafi (ruxolitinib)治疗的原发性及继发性骨髓纤维化患者。
Fedratinib此前已经获得治疗原发性或继发性骨髓纤维化的孤儿药资格。Celgene同时计划将该项目与luspatercept联用用于β-地中海贫血及骨髓增生异常综合征的治疗研究。
