关于AT-GAA

AT-GAA是Amicus公司开发的一款组合疗法。它有两种活性成分，一种为ATB200，这是一种独特的重组人类GAA（rhGAA）蛋白酶。它的碳水化合物结构得到优化，从而增强了被细胞吸收的能力。ATB200能够替代庞培病患者体内缺失的GAA的功能。

另一种活性成分为AT2221，这是一种药理学伴侣（pharmacological chaperon）。庞贝病患者自身产生的GAA通常由于某种结构变异导致它们容易被降解。

AT2221的作用是与患者自身的GAA结合，提高它们的稳定性，从而维持GAA的水平。

 

　　Amicus公司是一家致力于开发治疗罕见病创新疗法的生物医药公司。