NMOSD是一种罕见的中枢神经疾病，患者会经历无法预测的复发，每次复发会加重病症，逐步导致失明和瘫痪，甚至呼吸衰竭、过早死亡。
近日，致力于罕见病新药研发的Alexion Pharmaceuticals公司宣布，其首款C5补体抑制剂Soliris（eculizumab）的补充生物制剂许可申请（sBLA）被美国FDA接受，用于治疗视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）。同时，FDA授予其优先审评资格，预计在今年6月给予批复。
Soliris（eculizumab）是一种“first-in-class”补体抑制剂，通过抑制补体级联反应终端的C5蛋白起作用。
此前，Soliris已经在多个国家获得批准，用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）、非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）和抗乙酰胆碱受体抗体阳性的重症肌无力（anti-AchR+ gMG）等与补体有关的罕见病。
此前，Soliris已经在多个国家获得批准，用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）、非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）和抗乙酰胆碱受体抗体阳性的重症肌无力（anti-AchR+ gMG）等与补体有关的罕见病。
此次被接受的sBLA基于名为PREVENT的临床3期试验数据。该试验采用双盲、安慰剂对照，在复发的AQP4抗体阳性NMOSD患者中评估了eculizumab的安全性和有效性，获得了积极的结果，Soliris治疗可使NMOSD复发风险降低94.2%。
Soliris在美国、欧盟和日本获得治疗NMOSD的孤儿药资格。
Soliris在美国、欧盟和日本获得治疗NMOSD的孤儿药资格。
