科技前沿
美国FDA授予Imbrium Therapeutics公司实验性药物etoposide toniribate孤儿药资格
2019-02-26 11:15  点击:291
   近日,Imbrium Therapeutics公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予实验性药物etoposide toniribate孤儿药资格(ODD),该药是一种新的拓扑异构酶II抑制剂,开发用于复发性难治性胆管癌的治疗。

  关于etoposide toniribate
 
  etoposide toniribate是一种属于拓扑异构酶II抑制剂类的新型化疗药物,这种小分子药物被设计为通过癌细胞中特别活跃的酶carboxylesterase(羧酸酯酶)代谢成活性形式发挥作用。激活的etoposide(依托泊苷)结合并抑制拓扑异构酶II(该酶在肿瘤中经常升高),导致肿瘤DNA双链断裂。肿瘤DNA的损伤诱导细胞凋亡(程序性细胞死亡)。
 
  在II期临床研究中,etoposide toniribate展现出了令人鼓舞的积极疗效数据。该研究在23例接受吉西他滨/顺铂化疗后病情复发的难治性、转移性、不可切除性胆管癌患者中开展,数据显示,etoposide toniribate治疗的一年总生存率为44.4%,而最佳支持疗法(BSC)的一年总生存率为11.3%。中的来说,etoposide toniribate治疗组有55.6%的患者符合疾病控制的主要终点,而BSC治疗组为20.0%。

研究中,最常见的不良事件是白细胞减少、中性粒细胞减少、血小板减少、贫血、脱发、疲劳和腹痛。
 
  来自该项II期临床研究的数据是确保FDA授予孤儿药资格的关键数据。在欧盟方面,欧洲药品管理局(EMA)已于2018年6月授予该药孤儿药资格。  
发表评论
0评
推荐阅读