近日，由两家生物制药公司 Mundipharma EDO和Imbrium Therapeutics合作开发的新型孤儿药依托泊苷Toniribate获得了美国食品和药品管理局（FDA）的孤儿药认定，以治疗复发性、难治性胆道癌。
关于依托泊苷Toniribate
依托泊苷Toniribate是一种新型拓扑异构酶II抑制剂，对复发性、难治性胆道癌有良好的治疗效果。在第2期试验中，依托泊苷toniribate显示出阳性结果。
依托泊苷Toniribate在肿瘤部位进行羧酸酯酶水解，产生活化的依托泊苷，以达到抑制拓扑异构酶II、分解肿瘤DNA的目的。
依托泊苷Toniribate在肿瘤部位进行羧酸酯酶水解，产生活化的依托泊苷，以达到抑制拓扑异构酶II、分解肿瘤DNA的目的。
据了解，孤儿药又称罕见药，由于罕见病患病人群少、市场需求小、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此这些药被形象地称为"孤儿药"。
为了促进制药企业开发治疗罕见病的药物，获得FDA孤儿药认定的制药公司将会获得七年的市场独占权和临床试验的税收抵免。
为了促进制药企业开发治疗罕见病的药物，获得FDA孤儿药认定的制药公司将会获得七年的市场独占权和临床试验的税收抵免。
