关于Kymriah
 

　　Kymriah是由瑞士制药商诺华公司开发的CAR-T细胞疗法。从患者体内取出免疫相关的T细胞，进行基因修饰以靶向癌细胞，然后回输至患者体内。

在美国，Kymriah已被批准用于治疗B细胞前体急性淋巴细胞白血病(B-ALL)和复发或难治性大B细胞淋巴瘤。

　　关于Collategene

 

　　Collategene用于治疗严重的肢体缺血，通过直接注射到患者体内形成新的血管以改善血液循环。估计每年有15万名日本人患有这种疾病，该疾病影响着许多糖尿病患者，有可能导致截肢。

 

　　基因疗法以其潜在的一次性治疗方式而受到极大关注，有望在多个未满足医疗需求的疾病领域大展拳脚。此类药物已在欧盟、美国和其他地方获得批准。

 

　　世界各国政府正在精简审批程序。通常，新药从研发到上市需要耗时约15年，但基因治疗有可能缩短至几年。美国FDA在年初表示，将密锣紧鼓地出台一系列相关指南，以加速该类药物的批准。

 

　　此外，预计Collategene和Kymriah有资格纳入日本国民健康保险制度的保险。但与其他革命性治疗方法一样，两者都将拥有高昂的价格标签。在美国，诺华公司已经为Kymriah的一次性输液设定了高达47.5万美元的价格，而日本的价格可能接近这一数额。