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胸苷激酶2缺乏症在研疗法MT1621获得FDA授予的突破性疗法认定
2019-02-22 13:13  点击:226
  TK2d是一种线粒体DNA(mtDNA)耗竭综合征(MDD)。线粒体是细胞中的能量工厂,它携带的线粒体DNA编码帮助产生能量的蛋白。

近日,Modis Therapeutics公司宣布,该公司用于治疗胸苷激酶2缺乏症(TK2d)的在研疗法MT1621获得FDA授予的突破性疗法认定。
 
  关于MT1621
 
  MT1621是一款脱氧核苷组合疗法,它是由不同脱氧核苷组成的口服溶液。这种脱氧核苷组合疗法能够改善核苷酸种类的平衡,提高mtDNA的拷贝数目,改善细胞功能。

在临床前研究中,它可以提高TK2d模型动物的寿命,而且在最初的人类临床试验中,MT1621可能对TK2d患者的疾病进程产生有意义的改变。

欧洲药品管理局(EMA)已经授予这一疗法PRIME认定。
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