近日,Modis Therapeutics公司宣布,该公司用于治疗胸苷激酶2缺乏症(TK2d)的在研疗法MT1621获得FDA授予的突破性疗法认定。
关于MT1621
MT1621是一款脱氧核苷组合疗法,它是由不同脱氧核苷组成的口服溶液。这种脱氧核苷组合疗法能够改善核苷酸种类的平衡,提高mtDNA的拷贝数目,改善细胞功能。
在临床前研究中,它可以提高TK2d模型动物的寿命,而且在最初的人类临床试验中,MT1621可能对TK2d患者的疾病进程产生有意义的改变。
欧洲药品管理局(EMA)已经授予这一疗法PRIME认定。
在临床前研究中,它可以提高TK2d模型动物的寿命,而且在最初的人类临床试验中,MT1621可能对TK2d患者的疾病进程产生有意义的改变。
欧洲药品管理局(EMA)已经授予这一疗法PRIME认定。