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诺和诺德在研新药Esperoct获得FDA批准上市
2019-02-21 10:29  点击:333
  血友病是一种X连锁的单基因隐性遗传病。它的特征是血液凝结级联反应受到破坏。A型血友病中的FVIII缺失,B型血友病中的凝血因子IX(FIX)缺失,导致失控的出血事件。

近日,诺和诺德(Novo Nordisk)宣布其在研新药Esperoct(turoctocog alfa pegol,N8-GP)获得FDA批准上市。

Esperoct是一款经聚乙二醇(PEG)修饰的长效重组凝血因子VIII(FVIII),用于成人和儿童A型血友病患者的预防性治疗和急性治疗。
 
  目前有多种技术可以延长凝血因子的半衰期,其中包括PEG修饰。诺和诺德开发的重组FVIII蛋白turoctocog alfa(商品名Novoeight)于2013年获FDA和欧盟批准,用于A型血友病患者的预防性和按需治疗。

Esperoct在turoctocog alfa的基础上将分子量约为40 kDa的PEG修饰在turoctocog alfa的B结构域上,将它的半衰期提高了接近2倍。通常A型血友病患者需要接受每周3次的凝血因子输液治疗,而作为每4天接受一次输液的预防性疗法,Esperoct可以将患者的年出血率降低96%。
 
  本次批准是基于270名A型血友病患者参与的临床试验的结果。试验结果显示,在成人和青少年患者中每4天一次的预防性Esperoct(50 IU/kg)治疗,能够将年出血率(ABR)维持到每年1.18次的低水平。

Esperoct是治疗和控制出血的有效急性疗法,和有效的围手术期(perioperative)出血控制手段。此外,Esperoct还展示了良好的安全性和耐受性。
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