今天,Sarepta Therapeutics公司宣布,其用于治疗杜兴氏肌营养不良症(DMD)的在研药物golodirsen(SRP-4053)的新药申请(NDA),已被FDA接受并授予优先审评资格。该申请有望在2019年8月19日之前得到批复。
关于Golodirsen
Golodirsen是一种Sarepta专有的磷酰二胺吗啉代寡聚核苷酸,靶向抗肌萎缩蛋白mRNA前体的剪接过程,侧重于引入外显子53跳跃(exon53 skipping),旨在产出截短但仍具有功能的抗肌萎缩蛋白。
据统计,约有8%的DMD患者携带的基因突变适合外显子53跳跃疗法。此前,golodirsen曾得到FDA颁发的快速通道资格。
据统计,约有8%的DMD患者携带的基因突变适合外显子53跳跃疗法。此前,golodirsen曾得到FDA颁发的快速通道资格。
基于在4053-101试验中表现出的积极结果,Sarepta在2018年12月滚动提交了golodirsen的NDA。4053-101试验在确认适合外显子53跳跃疗法的25名DMD男孩患者中,评估了golodirsen的安全性,耐受性,药代动力学性质,以及抗肌萎缩蛋白的表达状况。
Golodirsen达到了所有生物学终点,包括正确完成外显子跳跃的RNA的转录,抗肌萎缩蛋白的表达量及肌肉强度的增加。目前,golodirsen和casimersen(引入外显子45跳跃)同时在作为潜在验证性上市后研究的ESSENCE试验中接收评估。
Golodirsen达到了所有生物学终点,包括正确完成外显子跳跃的RNA的转录,抗肌萎缩蛋白的表达量及肌肉强度的增加。目前,golodirsen和casimersen(引入外显子45跳跃)同时在作为潜在验证性上市后研究的ESSENCE试验中接收评估。