关于pexidartinib
 

　　pexidartinib是一种实验性、新型口服小分子，能够有效抑制集落刺激因子-1受体（CSF1R）。CSF1R是导致TGCT的滑膜中异常细胞的主要生长驱动因素。pexidatinib也能够抑制c-kit和FLT3-ITD。

 

　　pexidatinib由第一三共的小分子结构指导研发中心Plexxikon公司发现，该药是第一三共管线中在不到4个月时间内获美国FDA受理的第2种化合物，这将有助于推进该公司到2025年提交7种不同的癌症新分子实体的使命。

除了优先审查资格外，FDA还授予了pexidartinib治疗TGCT的突破性药物资格、孤儿药资格。在欧洲，pexidartinib也被授予了治疗TGCT的孤儿药资格。

 

　　目前，尚无针对TGCT的系统疗法。如果获批，pexidartinib将成为首个也是唯一一个获准治疗存在严重发病率或功能限制且不适合手术改善的有症状TGCT的药物。