近日，Neurotech Pharmaceuticals生物医药公司宣布，候选产品NT-501（商品名Renexus®）获得美国FDA快速通道资格。这款新型细胞药物递送系统将用于治疗眼科罕见病黄斑毛细管扩张症（MacTel）。
Neurotech公司开发的NT-501属于新型的封装细胞疗法（ECT），通过一种半透性中空纤维膜装置递送细胞药物，其包含的重组人源细胞经过基因工程改造，可以持续分泌睫状神经营养因子（CNTF）。视网膜变性的动物模型实验证明，CNTF对负责检测光的光感受器细胞有神经保护作用。
这款给药装置只需通过一次门诊手术就可植入，至少可以持续给药2年，从而解决眼内给药的限制，减轻治疗负担。此外，如果需要，医生可以从植入时的巩膜切口将装置取出。
目前，NT-501已启动3期临床试验，两个平行研究在美国、澳大利亚和欧洲招募患者，对产品的安全性和有效性进行验证。
此前，多中心、随机、对照的临床2期试验显示出积极结果，患者接受植入物治疗后，视网膜退行性病变的进展显著减缓。
此前，多中心、随机、对照的临床2期试验显示出积极结果，患者接受植入物治疗后，视网膜退行性病变的进展显著减缓。
