头颈部癌指的是喉部、鼻子、鼻窦和口腔周围的多种不同肿瘤。大多数头颈部癌都是始于扁平的鳞状细胞的鳞状细胞癌，这些鳞状细胞构成头颈部结构的薄表层。

　　近日，美国默沙东制药表示，美国FDA已经接受了公司抗PD-1疗法KEYTRUDA单药或联合铂及5-氟尿嘧啶用于复发性或转移性头颈鳞状细胞癌（HNSCC）一线治疗的补充生物制品上市申请（sBLA）。FDA已给予此sBLA优先审评，并设置PDUFA日期为2019年6月10日。

本次sBLA部分是基于关键性临床3期试验KEYNOTE-048的数据。

　　在该试验中，与标准护理相比，KEYTRUDA显示出，无论是单药用于PD-L1综合比例得分（CPS）≥20和CPS≥1患者还是联合化疗用于全患者人群，患者总生存（OS）期有了显著改善。这些数据已在2018年欧洲医学肿瘤学会大会上公布。

　　KEYNOTE-048是一项随机、开放标签的3期试验（ClinicalTrials.gov, NCT02358031），评估了KEYTRUDA单药或联合EXTREME化疗方案一线治疗882例复发或转移性HSNCC患者。

　　主要终点包括OS和无进展生存（PFS），次要终点包括PFS（6个月和12个月）、客观缓解率、欧洲癌症研究与治疗组织（EORTC）的全球健康状况/生活质量量表下的发生恶化时间。缓解持续时间（DOR）作为预先指定的探索性分析的一部分进行了评估。

　　该研究在PD-L1 CPS ≥20及CPS ≥1和不考虑PD-L1水平的全人群中进行了终点分析。在数据分析时，KEYTRUDA单药治疗的中位随访时间为11.7个月，联合方案的中位随访时间为13.0个月，EXTREME方案的中位随访时间为10.7个月。

　　KEYNOTE-048也是KEYNOTE-012的验证性试验，KEYNOTE-012是一项临床1b阶段的研究，该研究支持了先前KEYTRUDA单药治疗含铂化疗中或之后复发或转移性HNSCC患者的加速批准。