隐球菌病是一种由真菌隐球菌（新型隐球菌或加特隐球酵母）引起的肺或中枢神经系统（脑或脊髓）受累的传染病，该菌通常在环境中被发现并被吸入。

　　近日，Amplyx制药宣布，美国FDA罕见病药物开发办公室已授予该公司的主要候选药物APX001孤儿药指定，用于治疗隐球菌病（cryptococcosis）。

　　关于APX001

APX001的活性部分为APX001A，其可以抑制高度保守的真菌酶Gwt1，损害主要真菌病原体的生长。

　　在多项非临床研究中，APX001已显示出针对常见念珠菌属和曲霉菌属的广谱活性，包括多重耐药菌株，念珠菌和罕见难以治疗的霉菌，以及镰刀菌属、足放线病菌属和来自毛霉菌目的真菌。

　　APX001目前正进行一项2期临床试验，在一线治疗真菌感染患者中评估静脉注射APX001和口服APX001的效力和安全性。

　　在FDA批准针对孤儿药指定适应症的新药申请（NDA）后，孤儿药指定将使APX001在美国享有七年的市场独占权。

　　APX001此前已获得孤儿药指定用于治疗侵袭性念珠菌病、侵袭性曲霉菌病、球孢子菌病以及由足放线病菌属、镰刀菌属和毛霉真菌（包括毛霉菌属和根霉菌属）引起的罕见霉菌感染。

　　除孤儿药指定外，FDA之前还授予APX001合格感染疾病产品（QIDP）指定，用于治疗隐球菌病、侵袭性念珠菌病、侵袭性曲霉菌病和球孢子菌病。