近日，Swedish Orphan Biovitrum AB（SOBI）公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准Ravicti（glycerol phenylbutyrate，苯丁酸甘油酯）口服液扩大适用人群，纳入2个月以下患有尿素循环障碍（UCD）的婴儿。

　　在欧盟，Ravicti之前的适应症仅限于2个月以上的UCD儿童患者。

　　在美国，Ravicti由Horizon制药公司销售，该药于2018年11月底获美国FDA批准扩大适用人群，纳入出生至2个月的UCD婴儿患者。

　　Ravicti口服液适应症为：用于作为一种氮结合剂，用于不能单用饮食蛋白限制和/或补充剂治疗的UCD成人、青少年、儿童、婴幼儿患者的长期管理。

　　Ravicti必须与饮食蛋白限制一起使用，在某些情况下，还必须与膳食补充剂（例如必须氨基酸、精氨酸、瓜氨酸、无蛋白质热量补充剂）一起使用。

　　此次批准，是基于Horizon制药公司开展的一项多中心、开放标签研究，在2岁以下UCD儿童患者中评估了Ravicti的安全性、疗效和药代动力学。这项研究中包括了一个由16例从出生至2个月大的UCD婴儿组成的队列。

　　研究结果证实了Ravicti在从出生至2岁的UCD婴幼儿患者中能够达到并维持稳定的氨水平控制。