基于QUAZAR AML-001试验的积极结果，百时美施贵宝计划于2020年上半年递交CC-486的新药申请（NDA）。
关于CC-486
CC-486是一种DNA甲基转移酶抑制剂（DNMT inhibitor），它能够在表观遗传学水平改变基因的表达，起到抑制癌细胞增殖的作用。
除了在治疗AML患者的临床试验中得到应用，CC-486也在2期临床试验中治疗T细胞淋巴瘤患者，以及在2期和3期试验中治疗骨髓增生异常综合症（MDS）患者。
关于QUAZAR AML-001
名为QUAZAR AML-001的研究是一项随机，双盲，含安慰剂对照组的3期试验。参与该试验的患者患有中/低风险的AML，已在接受强力诱导化疗后达到首次完全缓解（CR）或完全缓解兼不完全血细胞计数缓解（CRi）。
试验结果显示，在中位随访时间为41.2个月时，与安慰剂相比，CC-486治疗组中患者的OS得到显著改善，CC-486组患者的中位OS为24.7个月，而安慰剂组为14.8个月，达到试验的主要终点。
治疗组中患者的中位RFS为10.2个月，而安慰剂组为4.8个月。此外，治疗期间，CC-486组患者的健康相关生活质量（HRQoL）评分较基线时也得以保持，达到试验的关键性次要终点。
