近日，Blueprint Medicines公司宣布其口服KIT和PDGFRα抑制剂avapritinib，在治疗惰性系统性肥大细胞增多症患者的2期试验PIONEER中取得优秀的初步临床数据。

 

　　关于avapritinib

 

　　Avapritinib是一种靶向激酶激活构象的1型抑制剂，它能够抑制多种携带KIT和PDGFRA基因突变的蛋白激酶。Blueprint Medicines最初开发avapritinib治疗晚期胃肠道间质瘤（GIST）和晚期SM。

 

　　2017年6月，avapritinib获得了美国FDA突破性疗法认定，用于治疗携带PDGFRα D842V突变的不可切除或转移性GIST患者。

 

　　在之前，FDA还授予avapritinib孤儿药资格，用于治疗GIST和肥大细胞增多症。基石药业在去年6月，获得avapritinib在中国的临床开发与推广权益。

 

　　相关研究

 

　　PIONEER的2期试验是一项随机，双盲，含安慰剂对照组的临床研究。

 

　　截至2019年11月12日的试验数据显示，与安慰剂组相比，avapritinib三种不同剂量治疗组中患者的血清类胰蛋白酶水平较基线时都得到显著且快速的降低，并且得到维持。而安慰剂组中患者在12周时的这一数据没有发生变化。血清类胰蛋白酶水平的降低是根据IWG-MRT-ECNM标准对SM患者临床缓解评估标准的一部分。

 

　　Blueprint Medicines公司预计在2020年上半年开始进行PIONEER试验第二部分的患者入组筛查。