近日，Y-mAbs公司宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了naxitamab治疗复发/难治性高危神经母细胞瘤生物制品许可申请（BLA）的第一部分。

 

　　关于naxitamab

 

　　naxitamab是一种靶向GD2抗原的人源化单克隆抗体。GD2抗原表达在神经外胚层生成的肿瘤表面，包括神经母细胞瘤、黑色素瘤和骨肉瘤等肿瘤。

 

　　naxitamab通过与肿瘤表面的GD2抗原结合，能够触发抗体介导的细胞毒性反应并激活免疫系统中的补体系统，从而达到杀伤肿瘤的效果。

 

　　在美国，FDA已授予naxitamab治疗神经母细胞瘤和骨肉瘤的孤儿药资格（ODD）。

 

　　在2018年8月，FDA还授予了naxitamab突破性药物资格（BTD），联合GM-CSF治疗高危神经母细胞瘤。

 

　　目前，naxitamab处于临床开发，用于治疗复发/难治性高危神经母细胞瘤、骨肉瘤以及其他GD2阳性肿瘤。突破性药物资格（BTD）认定将帮助Y-mAbs与FDA审查团队进行频繁的互动。

 

　　滚动审评（Rolling Review）程序允许Y-mAbs提交BLA的单个部分进行审查，而不是等到所有部分都完成后在提交给FDA进行审查。如果获得批准，Y-mAbs打算在美国市场商业化naxitamab。