Dravet综合症又称为婴儿严重肌阵挛性癫痫(SMEI)，是一种罕见的难治性癫痫性脑病。

 

　　近日，Zogenix公司宣布，美国FDA已经接受该公司为Fintepla（ZX008，口服低剂量氟苯丙胺）递交的新药上市申请（NDA），治疗与Dravet综合征相关的癫痫发作。

 

　　Zogenix公司开发的ZX008是一种液体形态的低剂量氟苯丙胺。它可以通过调节血清素机制和sigma-1受体活性来减少癫痫发作的频率。

 

　　ZX008已经获得美国和欧盟授予的孤儿药资格，同时它获得了美国FDA授予的突破性疗法认定。

 

　　这一申请时基于两项关键性3期临床试验的数据以及一项正在进行中的开放标签扩展试验的中期分析结果。这些试验包括232名患者，接受治疗时间最多长达21个月。

 

　　在其中一项关键性3期临床试验中，Fintepla与安慰剂组相比，每月平均出现痉挛性癫痫发作的次数减少了54.7%（p<0.001）。